Ген здоровья и никаких болезней. Фантастика?

Генная терапия – это не будущее, а уже настоящее. Она способна избавить людей от тяжелых наследственных заболеваний. Как можно ремонтировать гены и чем опасны генетические манипуляции, рассказала в эфире радио Sputnik генетик Светлана Смирнихина.

Многие заболевания имеют наследственную природу и сегодня уже можно выявить гены, воздействую на которые, можно вылечить конкретную болезнь. Важно осуществить доставку этих генов в клетки. Поэтому необходим какой-то переносчик, который свяжется с терапевтическим геном и внедрит его в клетку. Об одном из способов доставки рассказала в эфире радио Sputnik рассказала заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра имени Бочкова, кандидат медицинских наук Светлана Смирнихина.

"С помощью микроинъекции, маленькой иголочкой под микроскопом, доставляют ген в клетку. Это аналог экстракорпорального оплодотворения, когда в пробирке происходит зачатие. Этот же метод можно использовать и для генной терапии, когда конкретный ген внедряют в ядро клетки с помощью иглы. Чаще всего используется синтетический ген, в котором выверена каждая буква. Это сложно-органическая молекула, которая состоит из углерода, кислорода и других веществ, и они, как кубики, друг с другом соединяются и образуются буквы, то есть органические кислоты. Вся комбинация должна быть четко выверена, чтобы в гене не было дополнительных мутаций. Ген содержит большое количество элементов, которые поддерживают его стабильность, чтобы он не разрушался и поддерживал высокую активность в клетке. Это собственно и является препаратом для генной терапии", - рассказала Светлана Смирнихина.

К сожалению, мало попасть в клетку, нужно, чтобы ген затронул и другие клетки, однако при микроинъекции этого сделать пока не удается. Поэтому надо так оптимизировать доставщика гена, чтобы он поразил максимальное количество клеток, продолжает генетик.

"Есть системная доставка внутривенно, когда ген может попасть в максимальное количество клеток, но на практике это работает не очень хорошо, поскольку зачастую все это оседает либо в печени, либо в легких. Таким образом, симптомы болезни могут улучшиться, но полного излечения зачастую не происходит. Но тут надо понимать, что речь идет о крайне тяжелых наследственных заболеваниях, которые не имею никакой терапии вообще, поэтому даже если мы продлим на 10 лет больным детям жизнь, то это уже будет большой плюс", - подчеркнула Светлана Смирнихина.



Если вы незарегистрированный пользователь, ваш коммент уйдет на премодерацию и будет опубликован только после одобрения редактром.

Комментировать

CAPTCHA
Защита от спама
1 + 9 =
Решите эту простую математическую задачу и введите результат. Например, для 1+3, введите 4.